L’essentiel de Probabilités et biostatistiques en PASS

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9 cours90 points clés

13-01 · partie 1Description des données et variabilité

Population est l'ensemble sur lequel porte la question scientifique; échantillon est le sous-ensemble effectivement observé; paramètre décrit population, statistique calculée dans échantillon.
Variable qualitative nominale classe sans ordre naturel; ordinale possède un ordre sans écart constant nécessaire; quantitative discrète compte valeurs séparées; continue peut prendre toute valeur dans intervalle.
Moyenne x̄ = somme(x_i)/n utilise toutes les valeurs et est sensible aux extrêmes; médiane partage la série ordonnée en deux moitiés et résiste mieux aux valeurs très éloignées.
Quartiles décrivent positions à 25 %, 50 % et 75 %; étendue interquartile est Q3 − Q1 et résume la dispersion centrale.
Variance échantillon usuelle s² = somme[(x_i − x̄)²]/(n − 1) estime sans biais variance population sous échantillonnage indépendant identiquement distribué; écart-type s retrouve unité des données.
Variance descriptive série exhaustive peut utiliser n au dénominateur; erreur standard s/√n décrit variabilité de la moyenne estimée, non dispersion des individus.
Histogramme représente variable quantitative découpée en classes; si largeurs diffèrent, surface des rectangles doit être proportionnelle à fréquence; diagramme en barres convient à catégories.
Moyenne géométrique utile pour grandeurs strictement positives variant multiplicativement; vaut exponentielle de la moyenne des logarithmes; transformation log modifie interprétation en rapports.
Pour y = ax + b, moyenne devient a moyenne(x) + b, écart-type devient |a| fois s_x; changement d'origine ne modifie pas dispersion, changement d'échelle la modifie.
Si deux groupes d'effectifs différents, moyenne commune = (n1m1 + n2m2)/(n1 + n2); variance globale dépend dispersions internes et écart entre moyennes.

13-01 · partie 2Dénombrement, lois discrètes et calcul probabiliste

Le quotient cas favorables/cas possibles n'est valide que si les issues comptées sont équiprobables ; regrouper des issues en catégories ne les rend pas équiprobables.
Pour choisir successivement k objets distincts parmi n sans remise et avec ordre, on obtient n(n−1)…(n−k+1) séquences ; avec remise, n^k séquences.
Sans ordre ni répétition, le nombre de sous-ensembles de taille k est C(n,k)=n!/[k!(n−k)!] ; la division par k! retire les k! ordres du même groupe.
Une sélection sans remise crée une dépendance : dans une boîte de cinq tubes dont deux marqués, la probabilité de tirer un marqué passe de 2/5 à 1/4 après un marqué.
Loi binomiale : n essais indépendants, p identique, P(X=k)=C(n,k)p^k(1−p)^n−k ; pour n=8, p=0,25, E(X)=2 et Var(X)=1,5.
Écrire X=I1+…+In donne E(X)=somme des pj sans exiger l'indépendance ; Var(X)=somme des variances + 2 fois la somme des covariances par paires.
Loi hypergéométrique : P(X=k)=C(K,k)C(N−K,n−k)/C(N,n), E(X)=nK/N, Var(X)=np(1−p)(N−n)/(N−1) avec p=K/N.
Poisson : P(X=k)=e^−λλ^k/k!, E(X)=Var(X)=λ ; dans un processus homogène de taux r, λ=rt pour une fenêtre de durée t.
Temps d'attente : P(T>t)=e^−rt, T suit une exponentielle de moyenne 1/r ; P(T>s+t)/P(T>s)=e^−rt est la propriété sans mémoire.
Approximation normale : binomiale peu asymétrique approchée par normale de moyenne np et variance np(1−p) ; correction de continuité utilise k+0,5 pour P(X≤k) et k−0,5 pour P(X≥k).

13-01 · partie 3Conditionnement, arbres et théorème de Bayes

Une probabilité attribue à un événement une valeur entre 0 et 1, et le complément vérifie P(Aᶜ) = 1 − P(A).
Pour deux événements, P(A ∪ B) = P(A) + P(B) − P(A ∩ B), et deux événements incompatibles ont une intersection vide.
Deux événements indépendants vérifient P(A ∩ B) = P(A)P(B) ; deux événements incompatibles de probabilités strictement positives ne sont pas indépendants.
La probabilité conditionnelle P(A|B) = P(A ∩ B)/P(B), si P(B) > 0, restreint l'univers aux situations où B est réalisé.
P(maladie|test positif) et P(test positif|maladie) n'ont pas le même dénominateur ; les confondre est une erreur fréquente de raisonnement diagnostique.
Le théorème de Bayes donne P(A|B) = P(B|A)P(A)/P(B) ; si A et Aᶜ forment une partition, P(B) = P(B|A)P(A) + P(B|Aᶜ)P(Aᶜ).
Dans un arbre probabiliste, on multiplie le long d'une branche et on additionne les branches incompatibles menant au même résultat.
Sensibilité = P(test positif|malade), spécificité = P(test négatif|non-malade), VPP = P(malade|test positif), VPN = P(non-malade|test négatif).
Dans une population de 10 000 personnes, avec prévalence 1 %, sensibilité 90 % et spécificité 95 %, la VPP vaut 90/(90 + 495) ≈ 15,4 %.
La cote avant test est p/(1 − p) ; après un positif elle est multipliée par Se/(1 − Sp), et la probabilité finale vaut cote/(1 + cote).

13-01 · partie 4Variables aléatoires et lois usuelles

Une variable aléatoire associe une valeur numérique à chaque issue d'une expérience ; pour une variable discrète, l'espérance est la somme des valeurs pondérées par leurs probabilités.
La variance vaut E[(X − E(X))²] = E(X²) − E(X)² ; pour Y = aX + b, E(Y) = aE(X) + b et Var(Y) = a²Var(X).
Les espérances s'additionnent même sans indépendance ; les variances s'additionnent si les covariances sont nulles, notamment sous indépendance.
Une variable de Bernoulli prend 1 avec probabilité p et 0 avec 1 − p, d'espérance p et variance p(1 − p) ; une binomiale B(n,p) est la somme de n Bernoulli indépendantes.
Une loi binomiale B(n,p) a pour probabilité en k C(n,k)p^k(1 − p)^{n − k}, pour moyenne np et variance np(1 − p).
La loi de Poisson décrit un nombre d'événements dans une unité de temps ou d'espace sous un modèle de taux homogène et d'occurrences indépendantes.
Pour une loi de Poisson, P(X = k) = exp(−λ)λ^k/k!, avec espérance et variance égales à λ ; si le taux est r par heure, λ = rt sur t heures.
La loi normale N(μ,σ²) est continue et symétrique autour de μ ; Z=(X−μ)/σ suit N(0,1) et 95 % des observations sont entre μ−1,96σ et μ+1,96σ.
Pour une variable continue, la probabilité d'une valeur exacte isolée est nulle ; une densité peut dépasser 1 car c'est l'aire qui compte.
Une approximation normale d'un compte discret demande des effectifs suffisants dans les deux queues pertinentes ; n grand ne suffit pas si np reste très petit.

13-01 · partie 5Échantillonnage et estimation par intervalle

La loi des grands nombres explique la stabilisation de certaines moyennes d'échantillons indépendants autour de leur espérance, mais ne supprime pas un biais de sélection.
Le théorème central limite donne, sous des conditions adaptées, une distribution approximativement normale de la moyenne standardisée quand n augmente, sans transformer la distribution individuelle en loi normale.
Dans l'interprétation fréquentiste, un intervalle à 95 % couvre le paramètre fixe dans 95 % des échantillons répétés, pas 95 % des observations individuelles.
Pour des observations indépendantes normales avec écart-type de population inconnu, l'intervalle de la moyenne est x̄ ± t_(n−1;0,975) s/√n, le quantile de Student dépassant 1,96 pour les petits échantillons.
Pour une proportion p̂ et un grand effectif, l'intervalle de Wald p̂ ± 1,96√[p̂(1 − p̂)/n] peut sortir de [0,1] et sous-couvrir près des limites.
À dispersion et niveau de confiance constants, la largeur de l'intervalle décroît comme 1/√n ; diviser la marge d'erreur par deux demande environ quatre fois plus d'observations.
Dans une approximation normale, la demi-largeur vaut e = zσ/√n, donc n = (zσ/e)² ; pour une proportion, n ≈ z²p(1 − p)/e², maximal à p = 0,5.
Avec des grappes de taille m et une corrélation intraclasse ρ, un effet de plan approximatif est 1 + (m − 1)ρ ; l'effectif informatif peut être inférieur au nombre total.
Le bootstrap rééchantillonne avec remise les observations disponibles, mais hérite de la qualité et de la structure des données initiales ; quand aucun événement n'est observé, Wald donne une largeur nulle.
L'intervalle de Wilson vient de l'inversion d'une inégalité de score et ses bornes restent dans [0;1], mieux adapté à de nombreux petits échantillons.

13-02 · partie 1Tests, puissance et multiplicité

L'hypothèse nulle H0 spécifie une situation de référence, souvent l'absence de différence, et H1 définit ce que l'étude cherche à distinguer de cette référence.
La valeur p est, sous H0 et les hypothèses du modèle, la probabilité d'obtenir une statistique au moins aussi extrême que celle observée.
p n'est ni la probabilité que H0 soit vraie ni celle que le résultat soit dû au hasard ; p = 0,03 ne signifie pas 97 % de chances d'exister.
Le risque alpha est la probabilité de rejeter H0 lorsqu'elle est vraie ; le risque bêta est la probabilité de ne pas rejeter H0 pour une alternative spécifiée.
La puissance vaut 1 moins bêta et dépend de l'effet à détecter, de la variabilité, de l'effectif, du seuil et du plan.
Ne pas rejeter H0 ne démontre pas l'égalité ; démontrer une équivalence demande des marges acceptables définies à l'avance et une procédure adaptée.
Multiplier les tests augmente le risque d'au moins une fausse alerte ; pour m tests indépendants au seuil alpha, ce risque vaut 1 - (1 - alpha)^m.
Bonferroni utilise un seuil alpha/m pour contrôler le risque familial, sans exiger l'indépendance mais parfois de manière conservatrice.
Un test unilatéral ne doit pas être choisi après observation du sens des résultats, car cela modifie le risque réel de la procédure.
Avec un très grand effectif, une différence minuscule peut devenir statistiquement significative sans intérêt pratique.

13-02 · partie 2Choisir une analyse selon le plan expérimental

Pour deux groupes indépendants et une variable quantitative, un test t de Welch compare les moyennes sans supposer des variances égales, avec des hypothèses de distribution à évaluer.
Pour des mesures avant-après chez les mêmes personnes, l'analyse porte sur les différences individuelles : l'appariement change l'erreur standard.
Pour deux variables qualitatives, un tableau de contingence et un chi-deux d'indépendance peuvent convenir si les effectifs attendus le permettent ; E_ij = total_ligne_i × total_colonne_j/n.
Pour un tableau à r lignes et c colonnes, les degrés de liberté usuels valent (r − 1)(c − 1) ; un résultat significatif indique une incompatibilité avec l'indépendance, pas l'intensité.
Une régression linéaire simple écrit E(Y|X) = a + bX ; b exprime la variation moyenne de Y pour une unité de X.
Une régression logistique modélise le logarithme de la cote d'un événement binaire ; l'exponentielle d'un coefficient donne un odds ratio conditionnel aux autres variables.
Une analyse de survie étudie le délai jusqu'à un événement défini ; la censure à droite signifie que le délai exact dépasse le temps observé.
L'estimateur de Kaplan-Meier multiplie des probabilités de survie conditionnelles aux temps d'événement ; son interprétation usuelle demande une censure non informative.
Le hazard décrit un taux conditionnel chez les personnes encore sans événement ; un hazard ratio n'est pas directement un risque relatif cumulé, et le modèle de Cox suppose des rapports de hazards constants.
Si une intervention est attribuée à des classes entières, les élèves ne sont pas tous des unités de randomisation indépendantes ; une analyse ignorant cette structure peut produire des erreurs standards trop petites.

13-02 · partie 3Comparer des moyennes et des proportions

Pour deux moyennes indépendantes, SE = √(s1²/n1 + s2²/n2) et le test de Welch calcule t = différence/SE sous H0 : μ1 − μ2 = 0.
Les degrés de liberté de Welch ne sont pas automatiquement n1 + n2 − 2 ; Welch évite l’hypothèse de variances égales mais ne résout pas tous les problèmes de données.
Les observations doivent être indépendantes entre et dans les groupes ; des prélèvements répétés sur cinq personnes ne représentent pas 25 unités indépendantes.
Pour des mesures avant-après, d_i = après_i − avant_i, SE_d = s_d/√n, et la normalité pertinente du test apparié concerne les différences, pas séparément avant et après.
L’avantage de l’appariement dépend de la corrélation et de la dispersion des différences ; Var(D) = Var(après) + Var(avant) − 2Cov(avant,après).
Pour estimer p1 − p2 avec deux proportions indépendantes, une approximation normale utilise SE = √[p1(1−p1)/n1 + p2(1−p2)/n2].
Sous H0 d’égalité de deux proportions, le test classique estime une proportion commune p_pool et une erreur standard sous H0 différente de celle d’estimation.
Pour des données binaires appariées, les paires concordantes n’informent pas le sens du changement ; les discordances portent l’information et suivent une binomiale conditionnelle de paramètres 25 et 0,5.
Connaître seulement les marges avant et après ne permet pas de reconstituer le nombre de discordances ; plusieurs tableaux appariés ont les mêmes marges et des incertitudes différentes.
Une différence avant-après significative n’établit pas seule l’efficacité causale d’une intervention, car sans groupe témoin l’évolution naturelle ou la régression vers la moyenne restent possibles.

13-02 · partie 4Régression multivariée et données de survie

Un résidu est observé moins prédit ; sa moyenne peut être nulle avec constante sans que le modèle soit bon, et R² décrit la variabilité expliquée sans prouver la causalité.
Dans Y = a + bX + cZ + erreur, b décrit la variation moyenne de Y pour une unité de X à Z fixé, pas la différence brute.
Le modèle logistique logit(p) = η implique p = 1/(1 + exp(−η)) ; ajouter b au prédicteur multiplie la cote par exp(b).
La cote de p vaut p/(1−p) ; si elle est multipliée par OR, p1 = OR×p0/[1−p0+OR×p0], et un même OR donne des changements absolus différents.
Un odds ratio ne doit pas être annoncé comme un risque relatif, surtout lorsque l'événement est fréquent.
Kaplan-Meier multiplie aux temps d'événement (1 − d_j/n_j), où n_j est l'effectif encore à risque juste avant et d_j le nombre d'événements.
Une censure ne crée pas de chute directe de la courbe ; elle retire des personnes des ensembles à risque futurs, sous hypothèse de censure compatible avec l'estimation.
La médiane de survie n'est estimable que si la courbe atteint 0,5 ; le hazard est un taux conditionnel, et un hazard ratio constant ne multiplie pas le risque cumulé.
La discrimination concerne l'ordre ou la séparation ; la calibration concerne l'accord entre probabilités annoncées et fréquences observées dans des groupes comparables.
Évaluer sur les données de construction peut être optimiste ; une validation séparée ou rééchantillonnage examine mieux la performance, et une bonne prédiction ne démontre pas qu'intervenir change le résultat.

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